法規里程碑

加速佈局兒童實體瘤治療領域!亞盛醫藥 MDM2-p53 抑制劑APG-115獲CDE納入「星光計劃」

美國馬裡蘭州羅克維爾市和中國蘇州2026年4月14日 /美通社/ — 致力於在腫瘤等領域開發創新藥物的領先的生物醫藥企業——亞盛醫藥(納斯達克程式碼:AAPG;香港聯交所程式碼:6855)宣佈,公司在研原創1類新藥、MDM2-p53 抑制劑APG- 115膠囊已被國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)正式納入「兒童抗腫瘤藥物研發鼓勵試點計劃」(星光計劃)試點專案,擬開發用於治療神經母細胞瘤、橫紋肌肉瘤、尤文肉瘤等兒童實體瘤。這標誌著APG-115在兒童腫瘤領域的臨床開發進入加速通道,進一步完善了公司在該領域的戰略佈局。

「星光計劃」(SPARK計劃)是CDE專門為破解兒童抗腫瘤藥物研發難題而推出的重要試點,於2025 年 5 月 29 日正式啟動。該計劃旨在落實國家藥監局「提前介入、一企一策、全程指導、研審聯動」的要求,透過為創新藥提供全週期技術支援與審評加速,助力兒童抗腫瘤新藥高效研發與早日上市。

APG-115是亞盛醫藥自主研發的口服、高選擇性MDM2-p53 抑制劑,為首個在中國進入臨床階段的同類靶點品種和潛在的中國本土研發First-in-class新藥。該品種透過阻斷MDM2-p53相互作用,恢復p53的腫瘤抑制活性,從而誘導腫瘤細胞凋亡。依託公司在細胞凋亡領域的研發實力,APG-115此前已在多項成人臨床研究中展現出積極的抗腫瘤活性與安全性特徵,覆蓋血液腫瘤與多種實體瘤。

神經母細胞瘤、橫紋肌肉瘤和尤文肉瘤等兒童腫瘤,是一類對社會和家庭危害程度大的少發/罕見疾病,因治療難度大,長期存在極大的未被滿足的臨床需求。此前,亞盛醫藥已經開展了一項APG-115聯合利沙托克拉(商品名:利生妥®;研發代號:APG-2575)治療復發或難治兒童神經母細胞瘤或實體腫瘤的I期臨床研究(APG115XC103)。此次APG-115獲納入「星光計劃」,將有助於公司與CDE的進一步緊密溝通,獲得兒童人群研究過程中技術問題的針對性指導。這將顯著加速APG-115在兒童實體瘤方向的臨床開發效率,使其盡早上市滿足患者需求,從而惠及更多兒童患者。

亞盛醫藥首席醫學官翟一帆博士表示:「兒童腫瘤尤其是罕見實體瘤長期面臨治療選擇有限、預後不佳的嚴峻挑戰。APG-115此次獲納入CDE『星光計劃』,是國家藥監機構對該品種臨床價值與研發前景的高度認可。公司將以此為契機,嚴格遵循『星光計劃』指導要求,高效推進兒童適應症臨床開發,力爭為中國及全球兒童腫瘤患者帶來安全、有效的創新治療方案,持續踐行’解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求’的企業使命。」

關於亞盛醫藥

亞盛醫藥(納斯達克程式碼:AAPG;香港聯交所程式碼:6855)是一家綜合性的全球生物醫藥企業,致力於研發、生產和商業化創新藥,以解決腫瘤領域全球患者尚未滿足的臨床需求。公司已建立豐富的創新藥產品管線,包括抑制Bcl-2和 MDM2-p53 等細胞凋亡通路關鍵蛋白的抑制劑、新一代針對癌症治療中出現的激酶突變體的抑制劑以及蛋白降解劑。

公司核心品種耐立克®是中國首個獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑,已獲批用於治療伴有T315I突變的慢性髓細胞白血病慢性期(CML-CP)和加速期(CML-AP)患者,以及對一代和二代TKI耐藥和/或不耐受的CML-CP成年患者。該藥物所有獲批適應症均已被納入中國國家醫保藥品目錄(NRDL)。目前,亞盛醫藥正在開展耐立克®三項全球註冊III期臨床研究,分別為:獲美國FDA和歐洲EMA許可的評估耐立克®治療新診斷費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病(Ph+ ALL)患者POLARIS-1研究;獲美國FDA和歐洲EMA許可的評估耐立克®治療經治CML-CP成年患者的POLARIS-2研究;評估耐立克®治療SDH-缺陷型GIST患者的POLARIS-3研究。

公司另一重磅品種利生妥®是一款用於治療多種血液系統惡性腫瘤的新型Bcl-2抑制劑。利生妥®已獲中國國家藥品監督管理局(NMPA)批准,用於治療既往至少接受過一種包括布魯頓酪氨酸激酶(BTK)抑制劑在內的系統治療的成人慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤(CLL/SLL)患者。目前,亞盛醫藥正在開展利生妥®四項全球註冊III期臨床研究,分別為:獲美國FDA和歐洲MEA許可的評估利生妥®聯合BTK抑制劑治療既往接受BTK抑制劑治療超過12個月且應答不佳的CLL/SLL患者的GLORA研究;評估利生妥®一線治療初治CLL/SLL患者的GLORA-2研究;評估利生妥®一線治療新診斷老年或不耐受的AML患者的GLORA-3研究;以及獲美國FDA和歐洲EMA許可的評估利生妥®一線治療新診斷中高危MDS患者的GLORA-4研究。

憑借強大的研發能力,亞盛醫藥已在全球範圍內進行智慧財產權佈局,並與武田、阿斯利康、默沙東、輝瑞、信達等眾多領先的生物製藥公司達成全球合作,同時與丹娜法伯癌症研究院、梅奧醫學中心、美國國家癌症研究所和密西根大學等學術機構建立研發合作關係。如需瞭解更多資訊,請訪問 https://ascentage.com/

前瞻性宣告

本新聞稿包含根據美國《1995年私人證券訴訟改革法案》,以及經修訂的《1933年證券法》第27A條和《1934年證券交易法》第21E條所界定的前瞻性陳述。除歷史事實陳述外,本新聞稿中的所有內容均可能構成前瞻性陳述,包括亞盛醫藥對未來事件、經營成果或財務狀況所發表的意見、預期、信念、計劃、目標、假設或預測。

這些前瞻性陳述受到諸多風險和不確定性的影響,具體內容已在亞盛醫藥向美國證券交易委員會(SEC)提交的檔案中詳細說明,包括2025年1月21日提交的經修訂的F-1表格註冊說明書和2025年4月16日提交的20-F表格中的「風險因素」和「關於前瞻性宣告的警示宣告」章節、2019年10月16日提交的首次發行上市招股書中的「前瞻性宣告」、「風險因素」章節,以及我們不時向SEC或HKEX提交的其他檔案。這些因素可能導致實際業績、運營水平、經營成果或成就與前瞻性陳述中明示或暗示的資訊存在重大差異。本前瞻性宣告中的陳述不構成公司管理層的利潤預測。

因此,該等前瞻性陳述不應被視為對未來事件的預測。本新聞稿中的前瞻性陳述僅基於亞盛醫藥當前對未來發展及其潛在影響的預期和判斷,且僅代表截至陳述發表之日的觀點。無論出現新資訊、未來事件或其他情況,亞盛醫藥均無義務更新或修訂任何前瞻性陳述。

華上生醫自主開發抗癌新藥GNTbm-38獲得美國FDA臨床一期試驗的IND核准

臺北2026年3月5日 /美通社/ — 華上生醫簡稱GNTbm (股票程式碼:7427)宣佈其自主開發,擁有全球開發權利,用於癌症免疫療法的全新表觀遺傳免疫活化劑GNTbm-38的臨床一期試驗,遞交美國FDA的IND申請獲得核准,將在美國進行臨床一期試驗的收案。

臨床試驗題目: A Phase 1a/1b, Open-Label, Dose Escalation and Expansion Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics and Preliminary Efficacy of GNTbm38 in Adult Patients with Advanced Solid Tumors and Relapsed/Refractory Peripheral T-Cell Lymphoma.

華上生醫自主研發擁有全球開發權利的表觀遺傳免疫活化劑新藥GNTbm-38,在歷經5年開發,完成符合美國法規要求的臨床前研究,並在2026年1月30日(美國時間)完成美國FDA的臨床一期試驗的IND申請,經過審查與意見回覆,在2026年2月28日(美國時間)獲得核准,可以進入臨床一期試驗。 GNTbm-38是華上生醫研發團隊在表觀遺傳及腫瘤免疫治療領域多年的研究心血結晶,已經累積超過1萬頁的研究報告,並順利獲得美國FDA的IND核准,是華上生醫繼在臺灣開發成功並國產製造之已上市抗癌新藥「剋必達」之後,另一個非常有價值與意義的重要里程碑。

華上生醫的研發團隊以「臺灣創新研發 造福全球晚期癌症病患」的新藥研發信念,不斷的精益求精,創新研發「新一代的表觀遺傳免疫活化雙功能性藥物」—GNTbm-38。GNTbm-38已經申請全球多國發明專利,並已獲得40個國家核准專利。GNTbm-38具有非常優越的抗腫瘤活性,主要來自其獨特表觀遺傳調控機制,可以顯著啟用免疫系統,獲得非常優越的抗腫瘤免疫活性。在2025年,GNTbm-38已在ASCO發表研究報告;並在同年獲得第22屆臺灣國家新創獎肯定,本次再獲得美國FDA的IND核准,對華上生醫的研發團隊具有莫大鼓舞作用。華上生醫將攜手國際上有豐富經驗的CRO公司合作,推進GNTbm-38進入以美國、中國及臺灣為主的全球多國多中心臨床試驗收案,希望能提供晚期癌症病患的新治療選擇。

華上生醫董事長陳嘉南博士表示: 「GNTbm-38是華上生醫研發團隊在剋必達新藥開發多年後,自主開發的新一代抗腫瘤免疫治療的新藥」。GNTbm-38是臺灣自主開發的全新結構、口服、新成分新藥。GNTbm-38具有非常優異的表觀遺傳調控及免疫活化機制,可控制基因的表達開關,更深層影響基因與蛋白質的表現。華上生醫的研發團隊已經規劃GNTbm-38的臨床多個適應症開發策略,將優先開發復發或難治的外周T細胞淋巴癌,取得孤兒藥授予資格;再擴增新適應症。GNTbm-38是屬於一個廣普性、口服、抗癌新藥,開發潛力巨大,可以與多種不同機制藥物聯合使用,可聯合的用藥包括獨特的多重激酶抑制劑、免疫檢查點抑制劑、或anti-PD-1/VEGF雙特異性抗體等藥物,產生更強大的協同性抗癌療效,提供病患更好的治療效益。

關於GNTbm-38

GNTbm-38 是由華上生醫所自主開發的最新一代癌症免疫療法的樞紐藥物,已經獲得美國FDA的IND核准進入臨床一期試驗。它是藉由一個具免疫健全的腫瘤負荷動物測試平臺所篩選出的抗癌候選藥物,並經多項臨床前研究,確認其在腫瘤免疫方面具有非常出色的抗癌活性。GNTbm-38 是一種口服藥物,具有調控基因表達的表觀遺傳調控和免疫活化的雙重獨特活性,這與過往開發的表觀遺傳調控藥物的機制顯著不同,它更著重於免疫啟用的特殊藥理機製作用。GNTbm-38 可以透過獨特的表觀遺傳調控機制大幅重塑腫瘤微環境 (TME),主要影響TME的細胞組成和基因的表達,可使原來的「冷腫瘤」轉變為「熱腫瘤」,從而吸引更多的CTL浸潤到TME。同時,它還可以減少抑制型免疫細胞(例如:TAM、Treg和MDSCs)被吸引至腫瘤微環境,以實現腫瘤微環境的重塑,這將更有利於獲得癌症免疫療法的抗癌治療效果。GNTbm-38的單藥療法可用於治療血液腫瘤,而GNTbm-38聯合療法可與獨特的多重激酶抑制劑或免疫檢查點抑制劑聯合使用治療各種實體腫瘤,主要是藉由一種獨特的癌症免疫療法機制來實現優越的抗癌治療目標。

關於華上生醫

華上生醫在臺灣的股票程式碼:7427,是一家自主開發新成分新藥的公司,並在臺灣市場上已經推出對抗HR+/Her-2晚期乳癌的新成分新藥剋必達,於2025年12月1日獲健保給付生效。近期,華上生醫自主開發的表觀遺傳免疫活化新藥GNTbm-38獲得美國FDA的IND核准,進入臨床一期試驗。華上生醫的研發團隊具備自主開發新藥的能力,擁有多個已申請全球專利的抗癌藥物的品系,目標是解決患者未被滿足的臨床需求。華上生醫主要專注於開發創新機制的新藥物,針對新一代癌症免疫療法,進行臨床驗證,希望能成功開發出屬於創新癌症免疫療法可用於多種不同適應症治療藥物,可望提供更有效,且更安全的創新治療藥物,滿足全球晚期癌症患者的治療需求,並改善患者的生活品質,重拾病患與家人的美好時刻。

新聞發言人:
華上生技醫藥股份有限公司
趙月秀資深副總經理
E mail: yesu.chao@gntbm.com.tw